撰文/陳澤樂
安成生技（6610-TW）10月19日上午舉辦線上說明會，針對治療「單純型遺傳性表皮分解性水皰症」（Epidermolysis Bullosa Simplex，EBS，俗稱泡泡龍症）的開發中新藥AC-203，說明第二/三期樞紐性臨床試驗 EBShield Study 的主要及次要療效指標結果，及未來的法規規劃。
本次試驗的主要療效指標未達統計顯著，但試驗結果顯示，AC-203 在患者最重視的兩項指標 : 疼痛與搔癢症狀改善方面，均達到統計顯著差異（p＜0.05）。在患者原有止痛、止癢藥物仍持續治療的基礎上額外展現的效果。在僅有 81 名受試者的小樣本試驗中，兩項指標均達到統計顯著的正面訊號。
本試驗是首次於亞洲進行試驗，並觀察到亞裔與非亞裔病人之間的療效表現有所差異，此為本次試驗主要療效指標未達統計顯著的原因之一。在針對 62 名非亞裔病人進行的次族群主要療效指標分析中，AC-203組於第八週的治療成功率高達46.4%，而安慰劑組為23.5%，在縮小後的樣本數下仍可達統計顯著(p=0.049)，此一正向結果再次驗證了藥物療效，更與二期 DELIVERS 試驗結果呈現高度一致。
此外，EBShield Study 目前仍持續進行為期6個月之開放標籤試驗，受試者完成 AC-203 治療時之治療成功率提升將近 50%。在安全性方面，AC-203 於本次試驗期間展現出極佳的安全性與整體耐受性，全程無任何嚴重不良事件，為未來長期的臨床應用與商業化佈局提供高度去風險化的穩固基礎。
安成生技表示，將以此次試驗成果為基礎，且不另外執行新試驗為目標，積極推動與美國FDA及歐洲EMA之法規會議溝通。若順利取得法規單位正向回饋，公司將全面啟動後續藥證申請（NDA/MAA）之送件準備與戰略佈局。整體時程規劃如下：
2027年第一季：與美國FDA和歐盟EMA召開送件前法規諮詢會議
2027年下半年：若取得法規單位正向回應，預計提出藥證申請
2028年：目標取得藥證，並取得優先審查券(PRV)後進行交易。
泡泡龍是嚴重的罕見疾病，患者日常面臨皮膚反覆冒水皰的煎熬，更長期承受劇烈疼痛與搔癢的折磨。面對罕病患者無藥可醫的迫切需求，2026年10月14日美國 FDA提出罕見疾病框架倡議 (Rare Disease Framework Initiative)，推行以患者為核心的審查倡議，強調罕見疾病藥物開發應優先聚焦於減輕病患最核心的疾病負擔與痛苦，並在審查上給予相當的法規彈性。安成生技長期與各國病友團體保持良好的關係，希冀未來能與病友團體攜手發聲，積極與法規單位溝通，力圖未來有機會能順利取證，滿足罕病病患醫治的需求。
安成生技表示， AC-203 臨床解盲主要指標未如預期，經營團隊保持高度決心與韌性，將全力突破開發過程中的挑戰，陪伴 AC-203 走到上市的「最後一哩路」，公司目前帳上仍有新台幣約 4 億餘元，大股東陳志明博士亦繼續全力支持，在穩健的財務基礎上持續推進藥物開發，為病患與股東創造長期最大效益。
