撰文/陳澤樂
安成生技（代號：6610）針對旗下用於治療「單純型遺傳性表皮分解性水皰症」（Epidermolysis Bullosa Simplex，EBS，俗稱「單純型泡泡龍症」）的開發中新藥 AC-203，說明第二/三期樞紐性臨床試驗 EBShield Study 的主要及次要療效指標解盲結果、次族群分析結果，以及未來的法規策略和公司整體發展藍圖。
雖然AC-203本次試驗的主要療效指標IGA評分(Investigator’s Global Assessment)並未達到統計顯著，但疼痛與搔癢兩項次要指標均達到統計顯著（p＜0.05），顯示AC-203在改善 EBS 患者的核心問題–疼痛及搔癢方面具有潛在臨床價值。
近日公司團隊針對主要療效指標及各項次要療效指標進行次族群分析，發現AC-203主要療效指標IGA在亞裔病患中的反應結果落後於非亞裔病患，如排除亞裔病患，本試驗主要療效指標結果的p值可小於0.05。除了人種差異外，我們亦觀察到一項特定基因變異對於主要療效指標的結果有顯著影響，目前團隊正進行細部分析，並尋求合理的科學解釋。
除進行全方位的數據分析外，安成生技近日密集與熟悉歐美法規的統計專家、法規顧問、病友團體與潛在夥伴聯繫，分享EBShield試驗的解盲結果與次族群分析，目前為止得到的回饋意見相當正面。
未來安成生技將整合EBS患者需求、疾病負擔，以及AC-203的科學分析與臨床數據，借鏡過往罕見疾病藥物解盲失敗但最終取得藥證的成功案例，建立完整的證據鏈，用以支持AC-203治療EBS的藥證申請。
安成生技有意延攬具有豐富法規經驗的專業顧問及前 FDA 官員，組建一支堅實的顧問團隊，協助規劃並執行法規策略，目標是在2027年第一季與FDA與EMA正式溝通，如取得正面回應，安成生技預定下半年在歐美地區提出藥證申請，以2028年取得藥證以及優先審查券（Priority Review Voucher)為目標，為全球迫切期待治療用藥的EBS患者帶來治療新選擇。
安成生技總經理蔡承恩醫師表示：「疼痛和搔癢長久以來一直深深地困擾著EBS的病患，疼痛使患者在日常生活中，即使是細微的動作也可能感到不便；而持續的搔癢，對於EBS病患脆弱的皮膚來說，更是容易造成傷口反覆出現。在這次試驗中觀察到AC-203對於疼痛和搔癢有顯著的改善，讓我們深感振奮，這為解決病患強烈的臨床需求帶來了難得的曙光。」
安成生技將全力整合AC-203現有臨床數據、過往罕見疾病藥品核准案例及顧問專家建議，以不需新增臨床試驗為目標，積極與美國 FDA 及歐洲 EMA 溝通，為後續藥證申請開創可行路徑。
